破解抗癌药天价辛苦。
科济药业（02171.HK）通用型 CAR-T 家具再迎新进展。2 月 10 日，科济药业秘书，基于 THANK-u Plus™ 平台配置的通用型 BCMA CAR-T，其首例入组患者在第 28 天访视疗效评估为严格意旨上的透顶缓解（sCR）和狭窄残留病（MRD）阴性。
据其先容，该患者为复发 / 难治性多发性骨髓瘤 IgA-λ 型（R-ISS 分期 II 期），既往也曾接纳过 3 线衔尾药物休养和自体造血干细胞移植，末次休养后疾病进展入组临床捕快。该 CAR-T 家具筹算用于休养复发 / 难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）或复发 / 难治性浆细胞白血病（R/R PCL）。
或受此音书影响，2 月 10 日，科济药业股价开盘后一度涨超 12%，最终报收 9.66 港元 / 股，涨 3.43%。
科济药业独创东谈主、董事会主席、首席实施官李宗海对时期财经强调，对于研发通用型 CAR-T 的企业而言，处置中枢期间辛苦才是要道。"药企不光是跑得快就够了，更要跑得远，最终筹画照旧振奋患者需求。"
通用型 CAR-T 资本有望着落 90%
行为国内 CAR-T 范畴的头部企业，科济药业在自体 CAR-T 和通用型 CAR-T 范畴均有布局。当今公司共领有 10 款 CAR-T 管线家具。其中，全东谈主源 BCMA 自体 CAR-T 细胞家具泽沃基奥仑赛打针液（商品名：赛恺泽）已在中国获批上市；Claudin18.2 自体东谈主源化 CAR-T 家具舒瑞基奥仑赛打针液（CT041）于 2024 年年底公布了中国要道 II 期临床捕快的初步阳性末端，有望成为天下第一款递交新药上市苦求的实体瘤 CAR-T 家具。在通用型 CAR-T 范畴，备受祥和的 CT0590 已参加 I 期临床捕快阶段，此外还灵验于休养急性髓系白血病的 KJ-C2320 及用于休养实体瘤的 KJ-C2114 等。
由于个性化定制的特质，自体 CAR-T 出产资本腾贵，自上市以来便被冠以"天价抗癌药"的名称。当今，国内已上市的六款 CAR-T 家具均属于自体 CAR-T，订价大皆在百万元傍边。比较之下，通用型 CAR-T 遴荐健康志愿者提供的 T 细胞，可提前批量制备，不仅大幅训斥了出产资本，还显耀裁减了患者的恭候时期。
李宗海告诉时期财经，当今，自体 CAR-T 与通用型 CAR-T 的制作周期基本额外，但通用型 CAR-T 可提前批量制备。从刻下行业的制作限度来看，从又名健康供体中赢得细胞后，单次可望制备 100 东谈主份的 CAR-T 疗法，是以东谈主均资本有望比自体 CAR-T 训斥 90% 以上。
一直以来，通用 CAR-T 濒临的最大挑战即宿主抗移植物反映（HvGR），它会导致疗效捏久性不及。由于通用型 CAR-T 遴荐异体起原的 T 细胞，休养后可能引起患者的 T 细胞、NK 细胞膺惩异体 CAR-T 细胞，导致排异反映，从而影响疗效。
2024 年 11 月初，科济药业在 ASH（好意思国血液学会）年会上公布的 CT0590 I 期临床捕快数据激励业内祥和，其中对于捏久性的数据尤其引东谈主属目。捕快数据线路，CT0590 初度东谈主体 I 期共入组 5 例受试者，中位随访时期为 16.6 个月，3 例达到客不雅缓解，1 例达到未阐发的客不雅缓解（因为 Covid-19 的原因，无法实时再评估），其中 2 例达到严格的透顶缓解（sCR）。在 2 例达到 sCR 的受试者中，1 例复发难治的多发性骨髓瘤（RRMM）患者在数据闭幕日历时的疗效捏续时期（DoR）高出 23 个月 ( 仍在捏续缓解中，仍是达到自体 BCMA CAR-T 额外的缓解捏续时期），1 例复发难治的原发性浆细胞白血病（pPCL）患者 DoR 为 20 个月。其对 PCL 的疗效远超既往报谈的自体 BCMA CAR-T 对 PCL 的疗效（既往报谈的自体 BCMA CAR-T 休养 PCL，其患者疗效捏续时期均小于 10 个月）。
对此，李宗海告诉时期财经，既往通用型 CAR-T 家具效果欠安的中枢原因就在于莫得透顶处置宿主抗移植物反映问题，导致家具在输入患者体内后疗效有限。而 CT0590 的 I 期数据之是以激励祥和，亦然因为 2 例透顶缓解的患者均完结了 20 个月及以上的捏久缓解，这在以往通用型 CAR-T 报谈中是莫得出现过的。
李宗海极度指出，这当中，浆细胞白血病当今穷乏标准休养有筹画，而既往报谈的自体 BCMA CAR-T 休养浆细胞白血病，患者疗效捏续时期均小于 10 个月。"天然当今的案例较少，但 CT0590 的进展线路，通用型 CAR-T 在休养多发性骨髓瘤和浆细胞白血病的疗效捏久性上可能不逊于甚而有望卓越自体 CAR-T。"他称。
何时生意化？
除了科济药业外，昔时一年来，包括邦耀生物、成皆优赛诺生物在内的药企接踵秘书了旗下通用型 CAR-T 家具的新进展。2024 年 10 月，邦耀生物秘书其研发出产的全新一代通用 CAR-T（BRL-303）奏效休养自免疾病，3 名风湿免疫性疾病患者在使用后达到恒久缓解，关连效果还登上了《Nature》官网头条。
2025 年 1 月，成皆优赛诺生物秘书其自主研发的靶向 CD19 的通用型 CAR-T（UC10 1）于 1 月 11 日赢得好意思国食物药品监督经管局（FDA）对于新药临床捕快苦求（IND）的批准，成为国内首款通过好意思国 FDA 新药临床捕快苦求的通用型 CAR-T 家具。
对于市集何时能比及通用型 CAR-T 负责生意化，李宗海对时期财经暗示，以科济药业为例，公司的筹画是本年提交 IND，若进展顺利，有望在驱动 IND 临床捕快后 3～4 年获批上市。
另一方面，时期财经留意到，自 2024 年 9 月以来，科济药业的股价捏续走高，算下来，不到半年时期，公司股价已累计飞腾 197%。这一进展不仅远超同时医药板块举座走势，更在生物医药范畴脱颖而出。
谈及公司股价飞腾，李宗海合计这仅仅水到渠成的事情。他指出，免疫细胞休养范畴是医药赛谈的大蓝海，但缺憾的是当今已上市 CAR-T 家具均为自体，且稳健症仅为血液肿瘤🔥2024欧洲杯官网- 欢迎您&，受众较小。"一朝企业奏效处置异体 CAR-T 期间，实体瘤的要道挑战等，它将更平淡地愚弄于肿瘤，自己免疫性疾病等。市集天然会赐与企业应有的价值。不然，股价涨得再好也仅仅好景不长。"